FDAはアルツハイマー病によって引き起こされる認知機能低下を遅らせることを目的とした最初の薬を承認します

月曜日の食品医薬品局 承認済み 最初のアルツハイマー病の治療は、認知機能の低下を遅らせることを目的としていました。この動きは、患者や支持者に歓迎されましたが、薬が効くという十分な証拠がないと主張する他の人たちから鋭く批判されました。



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アデュカヌマブと呼ばれるこの薬は、症状を和らげるだけでなく、脳機能の低下を遅らせることによって病気の経過を変えるように設計された、アルツハイマー病のために認可された最初の薬です。 2003年以降、アルツハイマー病の治療法は承認されていません。これは、この病気のために開発された薬剤の失敗率が非常に高いことを反映しています。

しかし、薬の有効性についての不確実性の明確な承認では、 FDA 薬の完全な承認を与えませんでした。代わりに、エージェンシーは、病気の特徴である脳内のアミロイドベータの塊を減らす能力に基づいて、薬をクリアしました—そのブランド名はAduhelmになります—。製薬会社であるバイオテクノロジーの巨人であるBiogenに、この薬が実際に認知機能の低下を遅らせることを確認する承認後の研究を実施するように命じました。薬がそのような臨床的利益をもたらさない場合、FDAの承認は取り消される可能性があります。



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FDAの医薬品評価研究センターの所長であるPatriziaCavazzoni氏は、アミロイド凝集塊の減少が患者に重要な利益をもたらす可能性がかなり高いと当局は信じていると述べた。

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月曜日のFDAの決定が最も多かった 数年で論争 そして、研究者、医師、患者、支持者の間で、薬が効くかどうかについての長期にわたる議論が続きました。これは、薬の複雑な歴史の結果です。意見の相違の最大のポイントの1つは、多くの科学者が脳細胞間のコミュニケーションを損ない、最終的にはそれらを殺すと信じている粘着性化合物であるアミロイドベータの減少が認知機能低下の減速をもたらすかどうかです。

擁護団体と患者はFDAの決定を賞賛し、患者を助ける薬の不足を引用し、承認は進行性の末期疾患の治療法の研究への新たな関心と投資を刺激し、患者に家族と一緒にいて日常業務を行う貴重な時間を与えると述べました。

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この決定は、アルツハイマー病とその家族と一緒に暮らす人々にとっての勝利であると、アルツハイマー病協会の会長兼最高経営責任者であるハリー・ジョンズは述べています。

5年前に初期段階のアルツハイマー病と診断され、臨床試験でアデュカヌマブを投与されたジェフ・ボルゴフさん(57歳)は、FDAの決定について高揚感を表明しました。



これは壮大なニュースだと、ニュージャージー州フォークトリバーの居住者であるボルゴフ氏は述べた。今、私は私の子供たちが結婚するのを見る時間があるかもしれません。私の妻は、「私は今あなたともっと時間があります」と言いました。

しかし、批評家は、薬の有効性に関するデータは弱く、FDAの承認は危険であると主張して、決定を暗殺しました 基準の引き下げ 患者や擁護団体からの圧力に応えて。

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ジョンズホプキンスブルームバーグ公衆衛生大学院の内科医兼疫学者であり、昨年秋にFDA諮問委員会のメンバーであったG.カレブアレクサンダーは、この薬を断固として拒否したと、私は驚き、失望したと述べました。

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この製品は、満たされていないニーズの大きさによって一線を越えて推進されたと思います。これは非常に大きいと彼は言いました。しかし、満たされていないニーズは規制基準に勝るものはありません。私の懸念は、この場合、規制基準に勝る可能性があるということです。

アレクサンダーはまた、他のアミロイド減少薬が認知を改善することは示されていないことを指摘しました— FDA当局によって論争された点は、内部機関の研究がアミロイド凝集塊を排除することが患者に役立つ可能性があることを示したと言いました。

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ウォッチドッググループであり、FDAを頻繁に批判するパブリック・シチズンは、月曜日の声明で、承認を求める会社の申請の前後でのバイオジェンとの緊密な協力が、当局のレビューの完全性を危険にさらしたと述べた。

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FDAのCavazzoniは、FDAの質問とBiogenのアプリケーションの複雑さを考えると、スタッフと会社の間のやり取りが適切かつ必要であることに満足していると述べました。

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静脈内治療はアルツハイマー病を治したり、元に戻したりするものではありません。バイオジェンは月曜日に、患者1人あたり年間56,000ドルを請求し、同社にとって大ヒット製品となり、国の健康タブに数十億ドルを追加すると発表しました。その在庫は38パーセント上昇しました。

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治療の価値を評価するボストンのグループであるInstitutefor Clinical and Economic Reviewは、今年、費用効果が高いアデュカヌマブの価格は、患者1人あたり年間2,500ドルから8,000ドルであると述べました。

アルツハイマー病患者の年齢を考えると、メディケアは薬の費用の大部分を負担する可能性がありますが、補償の計画を示していません。民間の支払者は、治療費を支払うよう強い圧力を受けるでしょうが、価格を押し下げる可能性があります。政府または民間の保険に加入している患者が費用分担でいくら支払う必要があるかはまだ明らかではありません。

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薬はモノクローナル抗体であり、実験室で作られたタンパク質で、物質、この場合はアミロイドベータの塊に結合することができます。プラークを減らす免疫応答を引き起こすように設計されています。

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だいたい 620万人 アルツハイマー病協会によると、アメリカ人はアルツハイマー病を患っており、その数は2050年までに2倍以上になると予測されており、治療の飛躍的進歩はありません。

この薬は、軽度認知障害または脳内のアミロイド凝集塊の存在を確認するための検査を受けた初期の認知症の人など、病気の初期段階の人々で検査されました。何人かの医師は月曜日に彼らが彼らの患者に薬を提供する準備をしていて、薬を使うことでその人口に焦点を合わせるであろうと言いました。バイオジェンは月曜日、米国で最大200万人が治療の対象となる可能性があると述べた。

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FDAは、どの患者グループが薬を入手できるかを制限していませんでした。同庁の新薬局長であるピーター・スタイン氏はインタビューで、アミロイド凝集塊の減少が病気のある段階の患者に利益をもたらし、他の段階では利益をもたらさないという特別な理由はないと述べた。彼は、医師は患者と薬について話し合い、最良のコースを決定する必要があると述べました。

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メイヨークリニックアルツハイマー病研究センターの所長であるロナルドC.ピーターセンは、FDAの条件付き承認は複雑な状況に対する良い結果であると述べました。同氏は、この決定は患者が臨床試験以外で治療を受けることができることを意味すると述べたが、有効性データの曖昧な性質のため、同社は治療効果を証明する別の試験を実施する必要があるだろう。

FDAが承認を与える前にそのような試験を要求した場合、彼は、この薬はさらに3年から5年間、研究以外の患者には利用できなかったであろうと述べた。彼はまた、研究者が単剤よりも効果的な組み合わせを開発しているため、アデュカヌマブは今後数年間で抗アルツハイマー病の兵器庫の1つの要素にすぎないと予測しました。

デルタバリアントのcdcデータ
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ペンシルベニア大学のペレルマン医学部の神経内科医であるジェイソン・カーラウィッシュは、まったく異なる見解を持っていました。彼は5月30日に書いた 医学と健康を扱っているニュースサイトであるStatの場合、データが不完全であり、治療法が適切に研究されていなかったため、承認された場合はアデュカヌマブを処方しないとのことでした。

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月曜日に、FDAの発表後、彼は薬についての継続的な留保を表明したが、彼は彼の患者とそれについて話し合い、彼らの選択を尊重すると述べた。しかし、彼は、アミロイドを低下させ、認知を改善する証拠は薄いと言って、一部の患者と同僚がFDAの決定について不快感を表明したと述べた。カーラウィッシュ氏はまた、臨床試験以外で広く利用可能になった後は、この薬の追跡調査を実施するのが難しいのではないかと懸念していると述べた。

FDAは 迅速承認プログラム 多くの場合、抗がん剤の場合、腫瘍を縮小する治療法をクリアし、その後、薬剤が生存率を改善するかどうかを示す追跡調査が必要になります。しかし、製薬会社に承認後の調査を実施する義務を遵守させることは困難な場合があり、追跡調査が失敗したり完了しなかったりした場合でも、製薬会社は承認された医薬品を市場から撤退させるのに時間がかかることがあります。

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薬は岩だらけの道をたどった。 2019年、Biogen 停止しました 評価の途中で行われた2つの後期試験では、アルツハイマー病患者の認知機能障害を遅らせるという目標は達成されませんでした。しかし、急激な逆転で、数か月後にリリースされた追加データを使用した企業分析は、異なる結論に達しました。

その分析によると、臨床試験の1つでは、薬を投与された人は、プラセボを投与された人よりも22%ゆっくりと減少しました。他の試験は目標を達成できませんでしたが、同社はより多くの薬剤を入手した研究参加者のサブセットからのデータに勇気づけられました。バイオジェンは、有効性の鍵は、患者に十分な長さの十分な高用量を与えることであると結論付けました。

しかし、批評家は、データは薬が以前よりも見栄えが良くなるように選択されたと述べた。昨秋の厳しい会議で、 FDA諮問委員会 薬の承認に反対することを勧め、薬を非常に強力にサポートしたことで当局のレビュースタッフを厳しく非難し、 緊密に連携 会社と。

しかし、月曜日の麻薬の支持者たちは、壊滅的な病気を治療する方法を見つけようとして何年にもわたって失望を押しつぶした後、彼らが分水嶺と呼んだ瞬間に恍惚とした。

Biogenの最高経営責任者であるMichelVounatsos氏は、この決定は、アルツハイマー病を患う人々の治療を変革し、今後数年間にわたって継続的なイノベーションを引き起こす歴史的な瞬間であると述べました。

この承認は、1990年代初頭に提案された、アミロイド斑を標的とすることがアルツハイマー病を治療する効果的な方法である可能性があるという長い間議論されてきた理論を裏付けるものです。批判者たちは、アミロイドに焦点を当てることで、タウと呼ばれるタンパク質を標的にしたり、炎症の役割を調べたりするなど、他の重要なアプローチの研究が絞り込まれていると不満を漏らしています。

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支持者は、複数のアプローチを追求する必要がある一方で、アデュカヌマブの承認は、抗アミロイド治療が有益である可能性があることを示していると反論しています。

アデュカヌマブは時々副作用を引き起こす可能性があり、頭痛、錯乱、めまいを起こす人もいますが、通常は症状を引き起こさない一時的な脳の腫れなどがあります。他の潜在的な合併症は、脳内の出血の小さな斑点と失見当識です。

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